Com a simples remoção de um gene, cientistas esperam eliminar o colesterol alto para sempre

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Uma única alteração em um gene essencial, reduziu o colesterol que bloqueia as artérias em cerca de 50% ao longo de um ano inteiro, sem efeitos prejudiciais, relataram cientistas. Os resultados extremamente positivos foram encontrados em quatro pessoas que receberam a dose mais alta do tratamento experimental durante um estudo piloto publicado no The New England Journal of Medicine em novembro de 2025. Esse estudo foi extremamente pequeno, apenas 15 pacientes com colesterol perigosamente alto que não responderam à medicação. A pesquisa foi planejada para testar a segurança de cinco doses diferentes de uma infusão que altera genes, administrada por meio da tecnologia CRISPR-Cas9, uma espécie de tesoura biológica que corta um local genético específico para modificar ou ativar ou desativar um gene.
"Se você me perguntasse há 15 anos se poderíamos ter feito algo assim, eu teria pensado que você estava louco", disse anteriormente à CNN o Dr. Steven Nissen, autor sênior do estudo e diretor acadêmico do Instituto Cardíaco, Vascular e Torácico da Família Sydell e Arnold Miller da Cleveland Clinic, em Ohio .
Uma atualização do estudo, publicada nesta sexta-feira no NEJM, parece responder a uma pergunta fundamental: a intervenção tem efeito duradouro?
"Será que algo assim é realmente um procedimento único? Essa sempre foi a questão", disse o Dr. Luke Laffin, autor principal do estudo e cardiologista preventivo do Instituto Cardíaco, Vascular e Torácico da Cleveland Clinic.
“Esses novos dados basicamente indicam que a redução do colesterol LDL e dos triglicerídeos observada 60 dias após o tratamento persistiu por mais de um ano”, disse Laffin. “Em pessoas que tomaram a dose mais alta, a redução parece ser duradoura e segura.”
A lipoproteína de baixa densidade, ou LDL, é conhecida como colesterol "ruim". Ela desempenha um papel importante nas doenças cardíacas a principal causa de morte em adultos nos Estados Unidos e no mundo todo. Os triglicerídeos são um tipo diferente de gordura no sangue que também está associado a um risco aumentado de doenças cardiovasculares.
Se ensaios clínicos de maior porte apresentarem resultados semelhantes, o procedimento poderá revolucionar o tratamento de jovens com doenças graves, afirmou anteriormente à CNN a Dra. Ann Marie Navar, cardiologista preventiva e professora associada de cardiologia do UT Southwestern Medical Center em Dallas.
“Se você tem 20 anos e colesterol muito alto, pode fazer muito mais sentido optar por um tratamento único que não exija tomar um comprimido todos os dias ou uma injeção a cada duas semanas pelos próximos 60 anos”, disse Navar, que não participou do estudo. “O potencial disso é enorme.”
Os resultados também são animadores porque muitos pacientes de todas as idades se esquecem de tomar seus medicamentos diários para controlar os níveis elevados de colesterol, disse Navar: "Apesar de existirem muitas terapias disponíveis, a maioria das pessoas não tem o LDL sob controle."
Os pesquisadores estimam que apenas metade das pessoas toma seus medicamentos para colesterol em mais de 80% das vezes, e entre 33% e 50% interrompem o uso de estatinas dentro de um ano após o início do tratamento.
"Se você me perguntasse há 15 anos se poderíamos ter feito algo assim, eu teria pensado que você estava louco", disse anteriormente à CNN o Dr. Steven Nissen, autor sênior do estudo e diretor acadêmico do Instituto Cardíaco, Vascular e Torácico da Família Sydell e Arnold Miller da Cleveland Clinic, em Ohio .
Uma atualização do estudo, publicada nesta sexta-feira no NEJM, parece responder a uma pergunta fundamental: a intervenção tem efeito duradouro?
"Será que algo assim é realmente um procedimento único? Essa sempre foi a questão", disse o Dr. Luke Laffin, autor principal do estudo e cardiologista preventivo do Instituto Cardíaco, Vascular e Torácico da Cleveland Clinic.
“Esses novos dados basicamente indicam que a redução do colesterol LDL e dos triglicerídeos observada 60 dias após o tratamento persistiu por mais de um ano”, disse Laffin. “Em pessoas que tomaram a dose mais alta, a redução parece ser duradoura e segura.”
A lipoproteína de baixa densidade, ou LDL, é conhecida como colesterol "ruim". Ela desempenha um papel importante nas doenças cardíacas a principal causa de morte em adultos nos Estados Unidos e no mundo todo. Os triglicerídeos são um tipo diferente de gordura no sangue que também está associado a um risco aumentado de doenças cardiovasculares.
Se ensaios clínicos de maior porte apresentarem resultados semelhantes, o procedimento poderá revolucionar o tratamento de jovens com doenças graves, afirmou anteriormente à CNN a Dra. Ann Marie Navar, cardiologista preventiva e professora associada de cardiologia do UT Southwestern Medical Center em Dallas.
“Se você tem 20 anos e colesterol muito alto, pode fazer muito mais sentido optar por um tratamento único que não exija tomar um comprimido todos os dias ou uma injeção a cada duas semanas pelos próximos 60 anos”, disse Navar, que não participou do estudo. “O potencial disso é enorme.”
Os resultados também são animadores porque muitos pacientes de todas as idades se esquecem de tomar seus medicamentos diários para controlar os níveis elevados de colesterol, disse Navar: "Apesar de existirem muitas terapias disponíveis, a maioria das pessoas não tem o LDL sob controle."
Os pesquisadores estimam que apenas metade das pessoas toma seus medicamentos para colesterol em mais de 80% das vezes, e entre 33% e 50% interrompem o uso de estatinas dentro de um ano após o início do tratamento.
Assessoria/Sandee LaMotte/Caminho Político
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